Nevyléčitelně nemocná pacientka měla tři nemoci, jejichž kombinace znemožňovala léčbu. Přípravek proti jedné z nich totiž okamžitě zhoršoval průběh obou ostatních. Vědci tak u ní vyzkoušeli experimentální terapii CAR-T, která zabrala během pouhých několika týdnů.
Už jedno autoimunitní onemocnění dokáže člověku zásadním způsobem snížit kvalitu života. Sedmačtyřicetiletá žena žila víc než deset let se třemi takovými chorobami. Dostávala devět různých terapií, žádná ale příliš nefungovala a jejich výsledky byly jen krátkodobé. Aby se dožila dalšího dne, potřebovala každodenní transfuze krve a obrovské dávky léků. Nemohla už ani opustit nemocnici.
Pak ale vloni dostala v Univerzitní nemocnici v německém Erlangenu experimentální terapii. Trvalo jen několik měsíců, než všechny tři nemoci na zákrok zareagovaly, pak začalo velmi rychlé zlepšování. Posledních čtrnáct měsíců je už zdravotní stav ženy tak dobrý, že se do značné míry vrátila k normálnímu životu.
Zatím se neví, jestli je dopad terapie opravdu dlouhodobý, ale i ten minimálně rok života, který žena dostala „navíc“, vypadá jako zázrak. Výsledky naznačují, zatím velmi opatrně, že by léčba nejenže mohla mít tyto účinky, ale dokonce by mohla fungovat také u dalších autoimunitních nemocí.
Nemoci a léčby
Všechny tři nemoci, jimiž žena trpěla, byly způsobené špatně fungujícími takzvanými B-buňkami, které vyrábějí protilátky bojující proti infekcím. Extrémně nepříjemné bylo, že dopady šly proti sobě. Vědci proto museli vyzkoušet, pokud chtěli ženě zachránit život, něco netradičního.
Léčba CAR-T se využívá v současné době hlavně u některých druhů rakoviny a její výsledky jsou vynikající. A tak ji vědci vyzkoušeli i tady. Odebrali ženě bílé krvinky a izolovali z nich její T-buňky (neboli T-lymfocyty). Jde o jakési hlídače, kteří dávají pozor na to, aby se v těle neobjevily nějaké nenormální nebo nebezpečné buňky. V oblíbeném seriálu Byl jednou jeden život byly zobrazené jako jakási vznášedla s lidskou posádkou:
Lékaři geneticky upravili tyto buňky tak, aby rozpoznávaly protein jménem CD19, který se nachází na B-buňkách. Pokud bychom využili srovnání se známým seriálem: jako by nasadili pilotům výše uvedených vznášedel brýle. Takto upravené vylepšené buňky pak pacientce implantovali.
„Obrýlení lovci nebezpečných buněk“ teď už dokázali problém bez problémů rozeznat, snadno vadné B-buňky odhalili a dokázali je i likvidovat. Tři týdny po poslední fázi zákroku už žena dokázala v běžném životě fungovat způsobem, který neznala celé roky. Její imunitní systém přestal napadat červené krvinky a zlepšily se i její další autoimunitní potíže. Když se její B-buňky o několik měsíců později obnovily, vypadaly zcela zdravě. Podle studie v odborném žurnálu Med to vypadá, jako by došlo k úplnému resetu celého jejího imunitního systému.
Žena není stále úplně zdravá. Pořád má o něco méně bílých krvinek a současně mírně zvýšené jaterní enzymy, ale vědci se domnívají, že to je asi víc způsobeno dlouholetou předchozí léčbou než samotnou terapií CAR-T.
Budoucnost genetické léčby
CAR-T je metoda, která v současné době budí velkou pozornost. Výzkum je ale do značné míry teprve v začátcích, zaměřuje se hlavně na rakovinu, ale začíná se koncentrovat stále víc i na autoimunitní onemocnění. Léčba se nyní testuje v menších případových a klinických studií, vědci si od ní ale slibují velmi slibnou budoucnost – samozřejmě až po plném schválení příslušnými zdravotními orgány.
Od většinové medicíny se liší tím, že tyto přípravky se podávají pouze jednorázově a připravují se každému pacientovi na míru z jeho vlastních upravených bílých krvinek. Podání CAR-T buněčné terapie je vysoce specializovanou činností, kterou mohou poskytnout jen léčebná centra k tomuto úkonu oprávněná (certifikovaná). Tento typ terapie se v České republice podává zatím pouze na několika pracovištích.
